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美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日宣布與基因治療公司SangamoTherapeutics達成一項獨家全球合作及授權協議，開發和商業化多個基因療法項目，用于A型血液病的治療，其中包括SB-525，這是Sangamo公司4個先導候選藥物中的一個，預計本季度進入人體臨床開發。根據協議，輝瑞將支付Sangamo公司一筆7000萬美元的預付款。Sangamo將負責開展SB-535的I/II期臨床研究及特定生產活動。輝瑞將負責推進與SB-525及其他產品相關的后續研究、開發、生產、商業化事宜。Sangamo將有資格獲得總額達4.75億美元的里程碑金，其中3億美元為SB-525開發和商業化相關的里程碑金，其余1.75億美元為其他A型血液病基因療法的里程碑金。此外，Sangamo還將獲得此次合作所誕生產品在未來銷售額達2位數的特許權使用費。基因療法是一種潛在革命性的治療技術，專注于高度專業化的、僅用藥一次的治療模式，該類技術旨在解決由基因突變所致疾病的根本病因。基因治療涉及將遺傳物質導入患者體內，將一個正確拷貝的基因遞送至細胞內以彌補缺陷。遺傳物質可通過多種方式遞送至細胞內，其中最常用的是病毒載體，如重組腺相關病毒（rAAV）。迄今為止，在美國尚未有基因治療產品獲批上市。A型血液病是一種罕見的血液疾病，由基因突變引起，導致患者血液中凝血因子VIII活性不足，該因子是一種蛋白，在體內參與止血過程。據估計，在美國大約有1.6萬A型血液病患者，而在全球范圍內，A型血友病患者總數超過15萬例。SB-525由攜帶凝血因子VIII基因的重組腺相關病毒（rAAV）載體組成，該基因通過一種專有的、合成的、肝臟特異性的啟動子驅動轉錄。在美國，FDA已批準SB-525啟動人體臨床試驗，并且已授予SB-525孤兒藥地位（orphandrugdesignation）。Sangamo公司計劃在本季度啟動I/II期臨床研究，評估SB-525對人體的安全性并檢測給藥后血液中凝血因子VIII的蛋白水平及其他療效指標。輝瑞全球研發總裁MikaelDolsten博士表示，Sangamo公司在橫跨多個基因組平臺帶來了深刻的科學技術專業知識，我們期待著雙方共同合作，為全球的A型血液病患者帶來這種潛在革命性的治療技術。在過去的幾年中，輝瑞已經在基因治療領域進行了大量投資，目前正在開展行業領先的重組腺相關病毒（rAAV）載體設計及制造。我們相信，SB-525有望成為同類最佳的產品，單次給藥后將為患者提供穩定、持久的凝血因子VIII蛋白水平。輝瑞與Spark合作：布局B型血友病基因治療事實上，早在2014年，輝瑞就與另一家基因治療公司SparkTherapeutics達成了戰略合作，開發B型血液病的基因療法SPK-9001。SPK-9001本質上是一種經過基因工程改造的腺相關病毒（AAV），其衣殼表達經密碼子優化的、高活性的人凝血因子IX。在美國監管方面，之前FDA已授予SPK-9001突破性藥物資格。今年4月，輝瑞和Spark在2017HTRS（止血和血栓形成研究學會）科學研討會上發布了SPK-9001治療B型血友病的I/II期試驗最新進展，數據顯示，一次SPK-9001注射成功實現了持久的、治療水平的凝血因子IX表達。截止目前的數據，患者接受治療后的年出血率（ABR）降低了96％、年化輸注率（AIR）下降了99％。B型血液病是一種罕見的伴性X染色體隱性遺傳病，患者主要為男性，該病是由于患者體內編碼凝血因子IX的基因發生突變，導致體內凝血因子IX水平顯著降低，導致凝血功能下降。在B型血友病患者中，內出血是一種常見的癥狀。據估計，在美國大約有4000例B型血友病患者，在全球范圍內大約有2.6萬例患者。目前，B型血友病的標準護理療法涉及定期靜脈輸注血漿來源的或重組的凝血因子IX，來控制和預防出血發作。（新浪醫藥編譯/newborn）Sangamo公司管線資產一覽：

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